원발성 골수 섬유 세포 증식을위한 줄기 세포 이식

원발성 골수 섬유증에 대한 최적의 치료법을 선택하는 것은 어려울 수 있습니다. 종종 명확한 선택이 하나도 없습니다. 원발성 골수 섬유증에 대한 여러 치료법이 있지만 조혈 줄기 세포 이식 (골수 이식이라고도 함) 만 치료법입니다.

왜 모든 사람이 이식을하지 않습니까?

치료법은 훌륭하게 들리므로 기본 골수 섬유화를 가진 모든 사람이 이식을받지 못하는 이유를 궁금해 할 수 있습니다. 위험과 이익의 균형에 관한 것입니다.

원발성 골수 섬유증의 치료는 귀하가 겪고있는 징후 및 증상에 따라 위험 범주에 의해 결정됩니다. 증상이 없거나 위험이 적은 질병으로 증상이 나타나면 진단 후 평균 생존 기간은 15.4 년입니다. 이 경우, 이식과 관련된 잠재적 합병증 (급성 또는 만성 이식편 대 숙주 질환 및 사망)이 치료의 이점을 능가합니다. 연구 결과에 따르면 조혈 모세포 이식을받은 환자의 5 년 생존율은 저 위험군이나 중간 위험군 1 예에서 더 낮았다. 그러나 중급 2 고위험군의 경우 5 년 생존율은 이식받은 사람에 비해 이식받은 사람에 비해 향상되었습니다.

중간 2 또는 고위험의 원발성 골수 섬유 아세포를 가진 경우 조혈 모세포 이식 (HSCT)이 선호됩니다. 나이가 들어감에 따라 이식 관련 합병증 (주로 이식편 대 숙주 병에 이차적 인 경우)이 증가하기 때문에 HSCT는 역사적으로 60 세 미만의 원발성 골수 섬유 성 환자에게 예약되었습니다. 진단 당시의 주요 골수 섬유 성인의 중간 연령이 67 세이므로, 이것은이 요법의 잠재적 인 후보자 인 원발성 골수 섬유증 환자의 수를 현저하게 제한합니다. 또한, HSCT에 대한 선호하는 기증자는 형제와 일치합니다. 완전한 형제 자매 (수령자와 같은 어머니와 아버지)는 성냥이 될 가능성이 4 분의 1이며이 치료를받을 수있는 사람들의 수를 더욱 제한합니다.

이식 후 예후

현재 장기 이식을받는 원발성 골수 섬유 성 백혈병 환자의 40 ~ 60 %가 적어도 3 ~ 4 년 동안 살고 있습니다. 이식 전에 췌장 절제술 (비장의 외과 적 절제술)을 시행하면 특히 남성에서 생존율이 향상된다는 증거가 있지만이 이유는 완전히 이해되지 않았습니다. 또한, 백혈구 증가증 또는 필수 혈소판 감소증을 앓은 후 골수 섬유증을 앓는 사람들은 이식 후 초기 골수 섬유증 환자보다 더 나은 생존율을 보이는 것으로 나타났습니다.

누가 자격이 없는가?

고위험 질환을 앓고있는 일부 사람들은 HSCT의 후보자가 아닙니다. 이것은 주로 HSCT 후 생존 가능성에 의해 결정됩니다.

과도한 대형 비장 (늑골 아래 8 인치 이상)과 이식 전 20 회 이상의 수혈 (특히 두 가지 병이있는 경우)은 이식 후 5 년 생존율이 낮은 것과 관련이 있습니다.

당신이 자격이되지 않는다면?

그렇다면 고위험의 원발성 골수 섬유 아세포를 가지고 있지만 HSCT에 자격이 없거나 기증자가없는 경우 추천 할만한 것은 무엇입니까? 비장의 괴롭힘, 피로, 뼈 통증, 야간 발한 등의 증상이 있으면 렉솔 리티 닙 (ruxolitinib)은 합리적인 치료법이 될 수 있습니다.

Ruxolitinib은 증상을 감소시키고, 비장 크기를 줄이며, 원발성 골수 섬유증 환자의 빈혈을 개선하는 것으로 나타났습니다. HSCT의 또 다른 대안은 임상 시험에 등록하는 것입니다. 이것은 일차 성 골수 섬유증에 대한 잠재적 치료법으로 일찍이 연구중인 약물에 대한 접근성을 제공합니다.

치료법을받을 자격이 없다는 것을 쉽게 알 수는 없지만 모든 옵션을 탐색해야합니다.

치료로 이식의 미래

이식에 앞서 골수를 준비하는 처방과 이식편 대 숙주 질환을 예방하는 데 사용되는 약물 치료법과 같은 이식술 주위의 치료법이 개선되면서 60 세 이상의 사람들과 대체 공여자 (친척이 아닌 다른 사람들)에게 더 많은 이식이 실시되고 있습니다. 완벽하게 일치하거나 일치하는 비 관련 기증자). 일부 센터에서는 골수 섬유증 환자를 75 세까지 이식합니다.

HSCT가 계속 개선되면 HSCT가 더 많은 사람들이 골수 섬유증에 감염 될 수 있기를 바랍니다. 원발성 골수 섬유증은 드문 질환이기 때문에 HSCT에서이 장애에 대한 대체 기증자의 역할에 대한 명확한 이해가 있기까지는 수년이 걸릴 것입니다.