원발성 골수 섬유증 치료를위한 새로운 치료법

대표적인 혈액암, 림프종의 진단과 치료법은? / YTN (일월 2025)

원발성 골수 섬유증 (PMF)에 대한 유일한 치료 요법은 줄기 세포 이식이지만,이 치료법은 중급 및 중급 환자에게만 권장됩니다. 이 그룹에서도 나이와 다른 의학적 조건은 이식과 관련된 위험을 상당히 증가시켜 아이디어 치료보다 덜합니다. 또한 고위험 및 중위 성 PMF를 가진 모든 사람들이 적절한 줄기 세포 이식 기증자 (형제 또는 형제가없는 기증자와 일치 함)를 가질 수는 없습니다. 저 위험 PMF 환자는이 질환과 관련된 증상을 줄이기위한 치료를받는 것이 좋습니다.

의사는 이식이 최선의 선택이 아니거나 적절한 기증자가 확인되지 않았거나 PMF의 다른 첫 번째 치료법을 용인하지 않았다고 조언했습니다. 자연스럽게, 다음 질문은 - 다른 치료 옵션은 무엇입니까? 다행히도 추가 치료 옵션을 찾으려는 많은 연구가 진행 중입니다. 우리는 이러한 약물 중 일부를 간략하게 검토 할 것입니다.

JAK2 억제제

Ruxolitinib (JAK2 억제제)는 PMF로 확인 된 최초의 표적 치료제였습니다. JAK2 유전자의 돌연변이는 PMF의 발달과 연관되어있다.

Ruxolitinib은 줄기 세포 이식을받을 수없는 이러한 돌연변이를 가진 사람들에게 적절한 치료법입니다. 다행히 JAK2 돌연변이가없는 사람들에게도 도움이되는 것으로 나타났습니다. 다른 약물과 ruxolitinib을 병용 할뿐만 아니라 PMF의 치료에도 사용할 수있는 유사한 약물 (다른 JAK2 억제제)을 개발하려는 연구가 진행 중입니다.

Momelotinib은 PMF 치료를 위해 연구중인 또 다른 JAK2 억제제입니다. 초기 연구에서는 모모 로티 닙을 투여 한 사람들의 45 %가 비장 크기가 감소한 것으로 나타났습니다. 연구 대상자의 약 절반이 빈혈이 호전되었고 50 % 이상이 수혈 치료를 중단 할 수있었습니다. 혈소판 감소증 (혈소판 수가 적음)이 발생할 수 있으며 효과를 제한 할 수 있습니다. Momelotinib은 PMF 치료의 역할을 결정하기 위해 3 상 연구에서 ruxolitinib과 비교 될 것이다.

면역 조절 약물

Pomalidomide는 면역 조절 약물 (면역계를 변화시키는 약물)입니다. 그것은 thalidomide 및 lenalidomide와 관련이 있습니다. 일반적으로 이러한 약물은 프레드니손 (스테로이드 약물)과 함께 제공됩니다.

탈리도마이드와 레 날리도 마이드는 이미 PMF에서 치료 옵션으로 연구되었습니다. 둘 다 효과가 있지만 사용은 부작용에 의해 제한되는 경우가 많습니다. Pomalidomide는 독성이 적은 것으로 개발되었습니다. 일부 환자에서는 빈혈이 개선되었지만 비장 크기에는 아무런 영향이 없었습니다. 이 제한된 이점을 감안할 때, PMF의 치료를 위해 폴록 마도 마이드와 ruxolitinib 같은 다른 약제를 함께 사용하는 연구가 진행 중이다.

후성 유전 약물

후성 의약은 특정 유전자의 발현에 물리적 영향을주는 약물이 아니라 약물의 발현에 영향을 미치는 약물입니다. 이러한 약제의 한 부류는 저 메틸화 화제이며, 아자시 틴 및 데티 타빈을 포함한다. 이러한 약물은 현재 골수이 형성 증후군을 치료하는 데 사용됩니다. azacitidine과 decitabine의 역할을 연구하는 것은 초기 단계에 있습니다. 다른 약물은 givinostat 및 panobinostat과 같은 histone deacetlyase (HDAC) 억제제입니다.

에베로 리무스

Everolimus는 mTOR 키나제 억제제 및 면역 억제제로 분류되는 약물입니다.여러 가지 암 (유방암, 신장 세포 암종, 신경 내분비 종양)의 치료 및 장기 이식 (간 또는 신장)을받은 사람들의 장기 거부 반응을 예방하기 위해 승인 된 FDA (식품의 약국)입니다. Everolimus는 구두로 데려 간다. 초기 연구에 따르면 증상, 비장 크기, 빈혈, 혈소판 수 및 백혈구 수를 줄일 수 있다고합니다.