간질 발작의 치료를위한 펜 플루 미민

Fenfluramine은 간질의 특정 유형의 발작 조절에 대해 현재 조사중인 약물입니다. 현재 제약 회사 인 Zogenix는 미국 식품의 약국 (FDA)으로부터 간질 치료제로 fenfluramine을 연구 할 수있는 허가를 얻었습니다. 임상 시험이 진행 중이며 일부 초기 단계 결과가 이미 제공됩니다.

Fenfluramine은 벨기에의 간질 치료를 위해 제한된 기준으로 이미 사용되고 있으며 그 결과는 밀접하게 따라 왔습니다.발표 된 여러 연구는 벨기에에서 수행되었습니다.

간질에 사용

많은 유형의 간질이 있으며, 현재 간질 치료를 위해 승인 된 20 가지가 넘는 약물이 있습니다. 이 약물들은 각 유형의 간질에 대해 모두 작동하지는 않습니다. 발작이있는 경우 발작 유형을 조절하는 데 효과적인 항 경련제를 처방 할 것입니다.

Zogenix에 따르면, fenfluramine은 Dravet 증후군의 치료를 위해 구체적으로 연구되고 있는데, 이는 종종 내과 적 발작을 일으키는데, 이는 표준 의학적 관리에도 불구하고 통제 할 수없는 발작입니다. Fenfluramine은 또한 Lennox Gastaut 증후군 (LGS)에서 연구되었으며, 다른 내분비 증후군은 난치성 경련이 특징입니다.

드레 벳 증후군의 펜플루라민

Dravet 증후군은 빈발한 발작, 균형 문제, 신체적 장애, 학습 및 행동 장애로 특징 지어지는 드문 질환입니다. 아이들은 어린 시절에 드라 발 증후군의 징후를 보이기 시작합니다. 발작은 하루에 여러 번 발생할 수 있으며 발열에 의해 종종 유발됩니다. Dravet 증후군을 앓고있는 어린이 및 성인은 대개 간질 성 간질 발작 및 근 위축 성 발작을 비롯한 몇 가지 유형의 불응 성 발작을 경험합니다.

최근의 한 유럽 연구는 Dravet 증후군을 앓고있는 환자 9 명을 대상으로 1 ~ 29 세의 환자를 대상으로 하였다. 연구 참가자들은 평균적으로 연구가 시작되기 전에 한 달에 약 15 건의 주요 발작을 경험했다.

환자 지원자는 4 개월에서 5 년까지 fenfluramine으로 치료 받았다. 그들은 각각 체중에 따라 치료 용량을 받았다. fenfluramine의 용량은 1 일 0.25-1.0 mg / kg이었고 하루 최대 용량은 20 mg이었다.

환자 자원 봉사자 또는 부모는 발작 일기를 사용하여 발작을 기록했으며 모두 fenfluramine으로 발작 빈도가 더 낮았다. 평균 75 %의 개선율이 기록되었습니다.

Lennox Gastaut 증후군 (LGS)의 Fenfluramine

LGS는 여러 유형의 발작을 특징으로하는 간질 증후군입니다. Dravet 증후군과 마찬가지로, 발작은 표준 치료로 자주 통제하기 어렵습니다.

LGS 환자는 일반적으로 유아기에이 질환의 증상을 경험하기 시작하며, 발작 이외에 적자, 신체적 장애 및 행동 장애를 학습합니다.

유럽 ​​연구에서는 fenfluramine이 LGS와 관련된 경련에 미치는 영향을 조사했습니다. 이 연구에는 13 명의 자원 봉사자가 포함되었습니다. 그들은 매일 0.2 mg / kg의 용량으로 시작하여 2 개의 별도 용량으로 나누어 점차적 인 증가와 최대 0.8 mg / kg 또는 하루 30 mg의 구강 fenfluramine hydrochloride 용액을 투여 받았다.

평균적으로 연구 자원 봉사자들은 fenfluramine을 사용할 때 경련 발작이 53 % 감소하는 경험을했습니다.

복용량

일부 항 경련제는 혈중 농도로 측정 할 수 있으며 복용량은 목표 지침에 따라 모니터링 할 수 있습니다. 현재 표준 fenfluramine의 목표 혈장 농도가 없으므로 현재 용량은 권장 중량, 임상 발작 반응 및 관찰 된 부작용을 기준으로 관리됩니다.

실험적 연구에서 fenfluramine은 하루 20 ~ 60mg의 용량으로 사용되었습니다. 또한 1 일 0.2 ~ 3 mg / kg의 용량으로 사용되었습니다. 그것이 가능 해지면, 권장 복용량은 이러한 연구 연구에 사용 된 것들을 기반으로 할 수 있습니다.

일반적으로, 난치성 간질의 치료를 위해서는 발작이 잘 조절 될 때까지 항 경련제를 점차적으로 증가시키는 동시에 부작용을 면밀히 관찰해야합니다. 부작용이 용인 될 수없는 경우 약물 투여를 중단해야 할 수도 있습니다.

행동의 메커니즘

Fenfluramine은 암페타민 유도체이며 신체가 자연적으로 만드는 각성제 에피네프린 (epinephrine)과 노르 에피네프린 (norepinephrine)과 밀접하게 관련되어 있음을 의미합니다. 이러한 각성제는 심장 박동을 가속화하고, 혈압을 높이고, 식욕을 감소시키고, 소화를 늦추 게합니다. 암페타민과의 화학적 유사성은 fenfluramine이 식욕을 억제하는 이유 일 가능성이 높으며 부작용 중 일부를 설명 할 수도 있습니다.

Fenfluramine은 또한 뇌에서 주로 작용하는 신경 전달 물질 인 세로토닌 (5 HT)을 증가시킵니다. 일반적으로 뇌는 그것이 사용 된 후에 vesicles라고 불리는 작은 구조체에 그것을 저장함으로써 과도한 5 HT를 제거합니다. Fenfluramine은 소포 내로의 재 흡수를 막음으로써 높은 수준의 5HT를 유지하여 가용성을 증가시킵니다. 5 HT와 상호 작용하는 약물은 일반적으로 간질이 아닌 우울증 치료에 사용됩니다. 그러나 5 HT가 뇌에서 신경 활동을 안정화시킬 수 있다는 증거가 나타나는데, 이는 발작을 줄이는 메커니즘으로 제안되었습니다.

지난 역사

fenfluramine은 간질 치료제로 승인 된 적이 없지만 새로운 약제는 아닙니다. 그것은 수년 동안 매우 효과적인 식욕 억제제로 여겨졌 고, 과거에는 FDA가 비만 치료를 승인했습니다.

Fenfluramine은 인기 제품인 Fen-Phen의 성분이었으며 Pondimin이라는 이름으로 판매되었습니다.

그러나 fenfluramine은 심장 판막 비후와 폐 고혈압을 포함한 심각한 부작용을 일으키는 것으로 나타났습니다. 이 안전 문제로 인해 1990 년대 후반 미국 및 전세계 시장에서 분리되었습니다.

부작용

지금까지 fenfluramine을 간질 치료제로 시험 한 연구는 작았으며 연구 조사 당 100 명 미만의 환자 지원자를 포함하여 작았 다.그러나 여러 연구가 있었고 지난 수년간 수천 명의 참가자가 fenfluramine 간질 연구에 참여했습니다.

가장 흔한 부작용은 체중 감소와 졸음입니다. 때로는 약물 복용량이 줄어들면 부작용이 감소했습니다. 체중 감소는 fenfluramine이 비만 치료제로 사용 된 역사와 일치하며, 식욕 억제로 인한 것일 수 있습니다.

식욕 감퇴는 LGS와 Dravet 증후군을 앓고있는 어린이, 특히 심각한인지 기능 장애가있는 어린이에게 문제를 일으킬 수 있습니다. 지금까지 연구 참여자들은 심각한 체중 감소 또는 영양 실조가 없었습니다.

식욕 억제제로 사용되었을 때 fenfluramine의 안전성 프로파일을 고려할 때 폐 (폐) 또는 심장 (심장) 부작용의 가능성이 우려됩니다. 연구 조사 참여자들은 전형적으로 심장의 움직임을 시각화하고 심장 판막을 평가하는 테스트 인 심 초음파 (echocardiogram)를 수행했습니다.

간질 연구 결과는 폐 및 심장 영향이 비만 치료에 사용되었을 때 관찰 된 것보다 심각하거나 빈번하지 않을 수 있음을 시사한다. 이것은 간질 치료에서 fenfluramine의 복용량이 비만 치료에 사용 된 복용량에 비해 상대적으로 낮게 고려되기 때문일 수 있습니다.

그러나 앞으로 어떤 시점에서 귀하 또는 귀하의 자녀가 fenfluramine으로 처방되는 경우 정기적으로 의사를 방문하여 면밀히 모니터링 할 수 있도록하는 것이 중요합니다. 이렇게하면 심각한 부작용을 조기 발견하여 효과적인 치료를받을 수 있습니다.

Fenfluramine의 미래

현재 조제 닉스 인터내셔널 (Zogenix International)은 드레 벳 증후군 치료를 위해 저용량 펜플루라 민 (fenfluramine) 사용에 대한 독점적 인 라이센스를 보유하고 있습니다. FDA는 조사 제품으로 연구중인 저용량 fenfluramine 인 ZX008에 대한 Zoginex Breakthrough Therapy 지정을 승인했습니다. fenfluramine이 Dravet 증후군의 난치성 간질 치료제로 승인 될지 여부를 예측하는 것은 어렵습니다.

진행중인 과정에는 공식 승인이 필요한 통제 된 연구가 필요합니다. 연구가 완료된 후 연구 결과가 FDA에 제출되어 승인을받는 절차가 있습니다.

약물 치료가 승인되었는지 여부는 증거의 결과에 달려 있습니다. 약물이 얼마나 효과적이며 부작용이 있는지, 부작용이 있는지 여부에 대한 결과는 모두 수집되어 FDA에 제출됩니다. FDA는 신약을 검토하여 가능한 승인을받을 때 이러한 위험과 이점을 고려합니다.

의약품이 승인되면 의사 나 자녀의 담당 의사가 특정 상황에서 약물의 잠재적 인 위험 및 이점을 검토합니다. 귀하와 귀하의 담당 의사는 결국 fenfluramine을 귀하에게 올바른 선택으로 간주 할지도 모릅니다.

DipHealth에서 온 단어

난치성 간질과 같은 효과적인 치료법이없는 건강 상태가 있다면, 때때로 압도적으로 절망적으로 느낄 수 있습니다. Dravet syndrome과 LGS는 환자와 그 가족들에게 평생 동안 많은 어려움을 겪고있는 두 조건입니다.

때로는 치료할 수없는 건강 상태의 사람들이 연구 조사에 참여하기도합니다. 연구 조사에 참여하는 데는 몇 가지 장점과 단점이 있습니다. 장점으로는 아직 승인되지 않은 최신 약품에 대한 접근은 물론 의료 진단 및 진단 테스트를 저렴한 비용으로 또는 무료로 제공합니다. 단점은 잠재적으로 알려지지 않은 위험과 의심스러운 효과를 나타낼 수있는 약물에 노출되는 것과 치료를받지 않을 수있는 자원 봉사자 그룹에 배치 될 가능성 등입니다.

귀하 또는 귀하의 사랑하는 사람에게 난치성 간질이있는 경우, 귀하는 새로운 약제, 새로운 절차 또는 실험 연구에 참여할 후보자가 될 수 있습니다.