골수이 형성 증후군 (MDS)의 치료

골수이 형성 증후군 또는 MDS에는 골수 기능에 영향을 미치는 여러 가지 다양한 질환이 포함됩니다. 골수는 새로운 적혈구, 흰 세포 및 응고를위한 혈소판을 만들어서 골수 기능이 떨어지면 빈혈, 세포 수 감소 및 기타 문제가 발생할 수 있습니다.

MDS의 주요 관심사는 다음과 같습니다. a) 이러한 낮은 수치와 모든 관련 문제. b) MDS가 암 급성 골수성 백혈병 또는 AML로 진화 할 가능성.

여러 유형의 MDS는 매우 다르게 처리됩니다. 모든 MDS 치료법이 모든 MDS 환자에게 적절하지는 않습니다. MDS 치료를위한 옵션에는 보살핌, 저 강도 치료, 고강도 치료 및 / 또는 임상 시험이 포함됩니다.

치료 고려 사항

의사와 MDS 치료 계획을 논의 할 때 소위 환자 관련 요인이 매우 중요 할 수 있습니다. 환자 관련 요인의 예는 다음과 같습니다.

• MDS 진단 전에 일상적인 활동을 어떻게 진행하고 있었습니까?
• 다른 의료 조건
• 너의 나이
• 다양한 치료의 재정적 비용
• 귀하가 받아 들일 수있는 치료의 위험

특정 형태의 MDS의 특성 또한 매우 중요합니다. 구체적인 특성 및 결과의 예는 다음과 같습니다.

• 사용할 수있는 옵션, MDS가 백혈병으로 진행될 가능성, 특정 치료법에서 기대할 수있는 결과를 결정하는 데 도움이되는 골수 유전자 검사의 마커 및 결과
• MDS가 순환 혈액의 건강한 세포 수에 미치는 영향
• 골수에있는 미숙 한 "돌풍"세포의 수와 관련하여 얼마나 심각한 질병입니까?

치료에서 벗어나고 자하는 것에 대한 귀하의 목표 또한 계획에 반영됩니다. 다른 치료 목표의 예는 다음과 같습니다:

• 그냥 기분이 좋아 지네.
• 이렇게 많은 수혈을해야 할 필요성을 제한하십시오.
• 빈혈, 호중구 감소증, 혈소판 감소증 개선
• 사면 달성
• MDS를 치료하십시오.

기다림과 기다림

국제 예후 점수 시스템 (International Pregnostic Scoring System)이나 IPSS 및 안정적인 완전 혈액 검사 (CBC)로 결정되는 위험도가 낮은 환자의 경우 때때로 치료에 대한 최상의 접근법은 필요에 따라 관찰 및 지원입니다.

이 경우 병의 진행을 나타내는 골수의 변화를 모니터해야합니다. 골수 흡인 및 생검뿐 아니라 일반적인 CBC는 모니터링의 일부가 될 수 있습니다.

지지 케어

보조 치료 란 MDS를 치료하고 관리하는 데 사용되는 치료법을 말합니다. 이러한 치료법은 사람의 상태를 크게 향상시킬 수 있지만, 실제로 MDS를 유발하는 세포를 공격하는 것에서 멈추게됩니다.

수혈혈구 수가 떨어지기 시작하여 증상이 나타나면 적혈구 또는 혈소판 수혈의 이점을 누릴 수 있습니다. 수혈을 받겠다는 결정은 가지고있는 다른 의학적 상태와 어떻게 느끼고 있는지에 달려 있습니다.

철분 과부하 및 킬레이트 요법매달 수혈을 여러 번 시작하기 시작하면 철분 과부하 상태가 발생할 위험이 있습니다. 적혈구 수혈의 철분 함량이 높으면 신체의 철 저장량이 증가 할 수 있습니다. 이러한 높은 수준의 철분은 실제로 기관에 손상을 줄 수 있습니다.

의사는 구강 요법, deferasirox (Exjade) 또는 deferoxamine mesylate (Desferal)라고 불리는 주입제를 포함하는 철제 킬 레이터 (fluerator)라고 불리는 약물을 사용하여 여러 번의 수혈로 철 과다를 치료하고 예방할 수 있습니다. National Comprehensive Cancer Network (NCCN)의 실습 가이드 라인은 의사가 철 킬 레이션 요법이 필요한지 결정할 때 사용할 수있는 기준을 제시합니다.

성장 요인MDS 빈혈증을 가진 사람들은 에리스로포이에틴 자극제 또는 단백질 (ESA)라고하는 성장 인자 약물을 투여함으로써 혜택을 볼 수 있습니다. ESAs의 예로는 epoetin alfa (Eprex, Procrit 또는 Epogen) 또는 더 오래 지속되는 darbepoetin alfa (Aranesp)가 있습니다. 이 약들은 지방 조직에 주사 (피하 주사)로 주어집니다. 이 약물은 모든 MDS 환자에게 도움이되지 않지만 일부에서는 수혈을 예방하는 데 도움이 될 수 있습니다.

MDS의 결과로 백혈구 수가 낮아지면 의사가 G-CSF (Neupogen) 또는 GM-CSF (leukine)와 같은 식민지 자극 인자로 환자를 시작할 수 있습니다. 식민지 자극 인자는 호중구라고 불리는 백혈구와 싸우는 더 많은 질병을 일으키기 위해 몸을 부양하는 데 도움이됩니다. 호중구 수가 낮 으면 위험한 감염이 발생할 확률이 더 높아집니다. 감염 또는 발열 징후가 보이지 않는지주의 깊게 살펴보고 우려되는 경우 가능한 한 빨리 의료 서비스 제공자에게 알리십시오.

저 강도 요법

저 강도 요법은 저 강도 화학 요법 또는 생물학적 반응 조절제로 알려진 요원의 사용을 나타냅니다. 이러한 치료법은 주로 외래 환자 환경에서 제공되지만, 일부는 결과 감염을 치료하기 위해 후속 치료 또는 가끔 입원해야 할 수도 있습니다.

후성 유전학 요법hypomethylating 또는 demethylating 대리인이라고 불리는 약물 그룹은 MDS와의 싸움에서 가장 새로운 무기입니다.

Azacitidine (Vidaza)은 모든 FAM (French-American-British) 분류 및 모든 IPSS 위험 카테고리의 MDS에서 FDA의 승인을 받았습니다. 이 약물은 일반적으로 적어도 7 일 동안 연속적으로 피하 주사로 주어지며 적어도 28 일마다 적어도 4-6주기 동안 투여됩니다. azacitidine에 대한 연구에서 60 %의 반응률이 나타 났으며, 약 23 %는 부분 관해 또는 완전 관해를 보였다. Azacitidine은 종종 첫 번째 또는 두 번주기가 끝날 때까지 회복되지 않을 수있는 혈액 세포 수의 초기 저하를 유발합니다.

MDS의 치료에 사용되는 또 다른 유형의 저 메틸화제는 데시 타빈 (Dacogen)입니다. 아자시 틴 (azacitidine)과 구조가 매우 유사하며 모든 유형의 MDS에 대해 FDA 승인을 받았습니다. 치료 요법은 일반적으로 저 강도 형 독성과 관련되어 있으므로 저 강도 요법으로 간주됩니다.Decitabine은 정맥 내 또는 피하로 투여 할 수 있습니다. 데티 타빈을 5 일 동안 정맥 내 투여 한 한 연구에서 완전한 관해율은 거의 40 %였다. 대체 투여 요법이 조사되고있다.면역 억제 요법 및 생물학적 반응 조절제MDS에서 적혈구, 백혈구 및 혈소판은 골수에서 혈류로 방출되기에 충분할 정도로 성숙되기 전에 죽거나 사망합니다. 어떤 경우에는 림프구 (백혈구의 한 유형)가이를 담당합니다. 그 환자들에게는 면역 체계에 영향을주는 치료법을 사용하는 것이 효과적 일 수 있습니다.

비 화학 요법, 저조도 약제 (생물학적 반응 조절제)에는 항 흉선 글로불린 (ATG), 사이클로스포린, 탈리도마이드, 레 날리도 마이드, 항 종양 괴사 인자 수용체 융합 단백질 및 비타민 D 유사체가 포함됩니다. 이 모든 것들은 초기 임상 시험에서 적어도 일부는 보여 줬지만, 많은 종류의 MDS에서 효과를 이해하기 위해서는 더 많은 임상 시험이 필요합니다.

5 번 염색체에 유전 적 결함이있는 5q 증후군이라고 불리는 특정 유형의 MDS를 가진 사람들은 레 날리도 미드 (Revlimid)라는 약에 대한 반응을 보일 수 있습니다. 전형적으로, lenalidomide는 적혈구 수혈에 의존하는 낮은 또는 낮은 중간 IPSS 위험 MDS 환자에게 사용됩니다. lenalidomide에 대한 연구에서 많은 환자들이 수혈 요구량을 줄였습니다. 실제로는 거의 70 % 였지만 혈소판 및 호중구 수가 낮았습니다. lenalidomide로 5q 증후군 이외의 고위험 MDS 또는 아형을 치료하는 것의 이점은 여전히 ​​연구되고 있습니다.

고강도 치료

화학 요법위험도가 높은 MDS 또는 FAB 유형 RAEB와 RAEB-T를 가진 특정 환자는 집중 화학 요법으로 치료할 수 있습니다. 이 화학 요법은 급성 골수성 백혈병 (AML)의 치료에 사용되는 것과 동일한 유형으로, 골수 내 MDS로 이끄는 비정상 세포 집단을 파괴하는 것을 목표로합니다.

화학 요법이 일부 MDS 환자에게 유익 할 수도 있지만, 다른 의학적 상태를 가진 나이든 환자가 추가적인 위험에 직면 할 수 있다는 점을 고려하는 것이 중요합니다. 치료의 잠재적 이점은 관련된 위험보다 중요합니다.

집중 화학 요법의 결과를 azacitidine이나 decitabine의 결과보다 비교하기위한 연구가 진행 중이다.

줄기 세포 이식고위험 IPSS MDS 환자는 동종 이형 줄기 세포 이식으로 병을 치료할 수 있습니다. 불행히도,이 절차의 고위험 특성으로 인해 사용이 제한됩니다. 실제로, 동종 이형 줄기 세포 이식은 치료 관련 사망률을 최대 30 %까지 가질 수 있습니다. 따라서이 치료법은 일반적으로 건강 상태가 어린 젊은 환자에게만 사용됩니다.

현재 연구는 MDS를 가진 노인 환자에서 비 골수 형성 (non-myeloablative) 소위 ​​"미니"이식의 역할을 조사하고 있습니다. 이러한 유형의 이식은 전통적으로 표준 이식보다 효과적이지 않다고 생각되어 왔지만 독성이 감소하면 그렇지 않은 환자에게 선택의 자유가 생길 수 있습니다.

개요:

다른 유형의 MDS와 다른 환자 유형으로 인해 모든 환자에게 맞는 치료법은 없습니다. 따라서 MDS 환자가 의료 팀과 모든 옵션을상의하고 독성이 가장 적은 최상의 이점을 제공 할 수있는 치료법을 찾는 것이 중요합니다.

MDS에 대한 새로운 치료법을 사용한 임상 시험이 진행 중이므로 계속 지켜봐주십시오. 예를 들어, ruxolitinib (Jakafi)는 중등도 1 또는 중급 위험 MDS 환자의 치료를 위해 조사 중이다.